Уютный сайт о здоровье

  • УКР
  • РУС

Бета-талассемию удалось успешно вылечить генной терапией

Бета-талассемию удалось успешно вылечить генной терапией

Ученые установили, что однократное применение инструмента под названием CRISPR может вылечить бета-талассемию и серповидноклеточную анемию. Предварительные результаты исследования были опубликованы в медицинском журнале New England Journal of Medicine.

Серповидноклеточная анемия поражает миллионы людей, преимущественно чернокожих. Бета-талассемия поражает примерно одного на 100 000 человек. Единственный способ лечения – трансплантация костного мозга от донора, который не имеет такого заболевания. Оба заболевания возникают вследствие мутации гена гемоглобина. Это вещество в эритроцитах, которое транспортирует кислород по всему телу.

Читайте также: Злокачественная анемия: как понять, что у вас может быть это состояние?

Новое лечение предусматривает удаление стволовых клеток из крови пациента, а затем использование CRISPR в лаборатории, чтобы изменить поврежденный ген. Пациентам дают сильные лекарства, чтобы уничтожить дефектные кроветворные клетки. Затем им возвращают собственные лабораторно изменены стволовые клетки.

Врачи описали 10 пациентов, которых на несколько месяцев отстранили от привычного лечения. Им больше не нужно регулярное переливание крови, а также они не имеют приступов боли, от которых страдали раньше. К тому же, у них уровень гемоглобина остается в пределах нормы. Ученые планируют провести более масштабное исследование для проверки эффективности.

Источник: https://medicalxpress.com/news/2020-12-gene-editing-treatment-sickle-cell-disease.html

ДРУГИЕ СТАТЬИ

Ученые определили пять генетических локаций (локусов), связанных с болезнью Паркинсона

Определены генетические факторы, связанные с прогрессированием болезни Паркинсона

Ученые из Института медицинских исследований Гарвана впервые составили уникальный генетический профиль основных клеток скелета, известных как остеоциты.

Открыт ряд генов, регулирующих рост костей

Исследователи Юго-Австралийского университета обнаружили причинно-следственные генетические доказательства того, что индивидуальный генетический код и здоровье сердца, в частности, артериальное давление и частота сердечных сокращений, влияет на потребление кофе.

Желание пить кофе зависит от генетического кода человека

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100