Уютный сайт о здоровье

  • УКР
  • РУС

Французская фармкомпания начала клиническое испытание препарата от мышечной дистрофии Дюшенна

Французская фармкомпания начала клиническое испытание препарата от мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Genethon, которая занимается разработкой генной терапии для редких заболеваний, получила разрешение от ANSM, Французского национального агентства по безопасности лекарств и медицинских препаратов, начать во Франции широкомасштабное международное клиническое испытание препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Цель этого исследования — оценить безопасность и эффективность инновационной генной терапии, разработанной в Genethon, в которой объединили вирусный вектор типа AAV с сокращенной версией гена дистрофина, «микродистрофина».

Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое прогрессирующее генетическое заболевание, которое поражает все мышцы тела. Заболевание встречается у 1 из 3500 мальчиков. Болезнь связана с отклонениями в гене, который отвечает за выработку дистрофина — белка, необходимого для нормальной работы мышц.

Читайте также: Мышечная дистрофия Дюшенна: этиология, симптомы, подходы к лечению

Этот ген характеризуется тем, что он является одним из крупнейших в нашем геноме. Из-за его размера технически невозможно вставить полную последовательность ДНК, кодирующую дистрофин в вирусный вектор, как это обычно делают при генной терапии.

С помощью инновационной технологии, которая используется для этого клинического испытания GNT 0004, ученые хотят изменить генетический код «сломанных» белков.

Источник: https://www.news-medical.net/news/20201202/Genethon-develops-gene-therapy-for-treating-Duchenne-muscular-dystrophy.aspx

Меткидистрофія

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100