Уютный сайт о здоровье

  • УКР
  • РУС

Генная терапия способна вылечить врожденную глухоту

Генная терапия способна вылечить врожденную глухоту

Врожденную потерю слуха в настоящее время корректируют с помощью слуховых протезов, а нарушения баланса – в процессе специальной реабилитационной терапии. Но такие методы лечения до сих пор остаются не достаточно эффективными.

Читайте также: Частые ОРВИ у детей увеличивают риск развития астмы

Одной из возможных альтернатив для лечения таких наследственных дефектов внутреннего уха является генная терапия. В основе метода генной терапии лежит имплантация здоровой (не мутантной) копии дефектного гена для восстановления экспрессии недостающего из-за врожденной мутации белка. До сих пор попытки генной терапии врожденной глухоты приводили лишь к частичному улучшению слуха в в экспериментах на мышах, и лишь при определенных формах потери слуха, которые не включали серьезные аномалии в структуре волосковых клеток.

лечение глухоты

Читайте также: Краткий путеводитель по детским инфекциям

Ученым из Института Пастера, Инсерма, CNRS, Collège de France, Университета Pierre et Marie Curie и Университета Клермона Оверни удалось с помощью генной терапии добиться восстановления слуха и баланса в эксперименте на мышах с синдромом Ашера 1 типа.

Всего одной инъекции гена USH1G сразу после рождения оказалось достаточно для восстановление структуры и механосенсорной функции пучков внутреннего уха, имеющих значительные аномалии.

В результате эксперимента ученые добились длительного частичного восстановления слуха и полного восстановления вестибулярной функции у лабораторных мышей. Полученные данные свидетельствуют о том, что врожденные дефекты внутреннего уха, как например, крупные морфогенетические аномалии пучка волосков могут быть исправлены методом  генной терапии, даже после рождения и с достижением долговременного эффекта.

В ходе эксперимента ученые вводили мышам ген USH1G во внутреннее ухо с использованием безобидного вируса AAV8, который обеспечил “доставку” генетического материала в волосковые клетки. Эффект от инъекции “лечебного” гена был заметен уже через 48 часов после инъекции.

Выяснилось, что одной инъекции достаточно для восстановления синтеза недостающего белка в волосковых клетках. Что проявляется быстрым улучшением слуха и функций вестибулярного аппарата у молодых мышей. 

По данным ВОЗ, потеря слуха является наиболее частым сенсорным дефицитом, затрагивающим более 280 миллионов человек во всем мире. Во Франции 1 ребенок из 700 рождается с тяжелой или глубокой потерей слуха, и 1 на каждую 1000 человек теряет слух до входа во взрослую жизнь.

Читайте также: Дети от матерей с вирусом Зика рождаются с аномалиями глаз

За последние 20 лет ученые добились значительного прогресса в расшифровке генетического происхождения врожденной наследственной потери слуха. В большинстве случаев врожденная глухота связана с дисфункцией внутреннего уха. 

Внутреннее ухо включает, собственно, орган слуха, или улитку, с пятью органами баланса (мешочек, утрикли и три полукруглых канала), которые содержат сенсорные клетки или волосковые клетки, которые улавливают механические вибрации и преобразуют их в электрические импульсы, направляемые в центральные анализаторы. На сегодняшний день нарушения развития внутреннего уха связывают с мутациями более чем в 100 генах.

Различные наследственные формы потери слуха включают синдром Ашера 1 типа (USH1), особенно тяжелую клиническую форму сочетающую глухоту и слепоту, в частности, генетическую форму USH1G. При USH1G человек рождается с глубокой степенью глухоты и нарушением способности к балансу. Впоследствии такие малыши страдают от препубертальной потери зрения, приводящей к слепоте. Синдром USH1G обусловлен мутациями в гене, кодирующем белок scaffold, который необходим для сцепления пучка волосков внутренних клеток волоса уха.

Это исследование представляет собой значительный шаг в разработке методов генной терапии для лечения врожденой глухоты и нарушения баланса у людей.

Источник: ScienceDaily

ДРУГИЕ СТАТЬИ

иммунитет долгосрочная память

Ученые выяснили, какой ген оказывает влияние на формирование долговременной памяти иммунной системы

Разработано автономное устройство для лечения потери слуха

индивидуальная антибиотикотерапия

Разработана технология, которая сможет сделать антибиотикотерапию индивидуальной

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100