Клеточная терапия способна улучшить жизнь пациентов с гемофилией
В новом исследовании Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) ученые разработали оптимизированную клеточную платформу для доставки Factor 8 (фактора свертывания крови 8) и улучшения лечения больных гемофилией А.
Хотя эти методы лечения резко улучшили продолжительность жизни пациентов с гемофилией А, они недоступны для почти 75% пациентов в мире, так как стоят более 250 000 долларов в год, а осложнения могут повысить ценник до 1 млн долларов США.
Более того, у 30% пациентов с тяжелой формой гемофилии А производится иммунный ответ (ингибиторы) на Factor 8, делает следующие методы лечения неэффективны и ставит пациента под угрозу жизненно опасным кровотечениям. Кроме того, и, пожалуй, самое важное, эти методы лечения не устраняют первопричину.
Читайте також: Болезнь королей: причины, типы и основные симптомы гемофилии
Таким образом, поставки Factor 8 через генные и / или клеточные платформы стало перспективой для долгосрочной коррекции гемофилии А. Для этого исследования ученые изучали пригодность человеческих плацентарных клеток как носителей доставки для Factor 8 и определили оптимальный трансген. Использование же модифицированных клеток позволяет достичь результатов, невозможных при лечении пациентов с использованием прямой инъекции.
Исследовательская группа впервые продемонстрировала, что клетки плаценты человека в норме выделяют низкий уровень Factor 8. Это подтверждает, что эти клетки обладают необходимыми механизмами для экспрессии и обработки этого сложного белка. Также это означает, что они могут работать как сотовая платформа для доставки и синтеза Factor 8 и коррекции гемофилии А.
Результаты исследования были опубликованы в журнале Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.
Источники информации:
