Уютный сайт о здоровье

  • uk
  • ru

Клеточная терапия способна улучшить жизнь пациентов с гемофилией

Клеточная терапия способна улучшить жизнь пациентов с гемофилией

В новом исследовании Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) ученые разработали оптимизированную клеточную платформу для доставки Factor 8 (фактора свертывания крови 8) и улучшения лечения больных гемофилией А.

Хотя эти методы лечения резко улучшили продолжительность жизни пациентов с гемофилией А, они недоступны для почти 75% пациентов в мире, так как стоят более 250 000 долларов в год, а осложнения могут повысить ценник до 1 млн долларов США.

Более того, у 30% пациентов с тяжелой формой гемофилии А производится иммунный ответ (ингибиторы) на Factor 8, делает следующие методы лечения неэффективны и ставит пациента под угрозу жизненно опасным кровотечениям. Кроме того, и, пожалуй, самое важное, эти методы лечения не устраняют первопричину.

Читайте також: Болезнь королей: причины, типы и основные симптомы гемофилии

Таким образом, поставки Factor 8 через генные и / или клеточные платформы стало перспективой для долгосрочной коррекции гемофилии А. Для этого исследования ученые изучали пригодность человеческих плацентарных клеток как носителей доставки для Factor 8 и определили оптимальный трансген. Использование же модифицированных клеток позволяет достичь результатов, невозможных при лечении пациентов с использованием прямой инъекции.

Кров

Исследовательская группа впервые продемонстрировала, что клетки плаценты человека в норме выделяют низкий уровень Factor 8. Это подтверждает, что эти клетки обладают необходимыми механизмами для экспрессии и обработки этого сложного белка. Также это означает, что они могут работать как сотовая платформа для доставки и синтеза Factor 8 и коррекции гемофилии А.

Результаты исследования были опубликованы в журнале Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

Источники информации:

  1. http://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.03.001
  2. https://www.news-medical.net/news/20200728/A-new-cell-based-gene-therapy-approach-to-better-treat-patients-with-hemophilia-A.aspx

ДРУГИЕ СТАТЬИ

Інсульт

Для некоторых людей ежедневный прием аспирина может быть смертельным

Кровоизлияние в глазу

Красное пятно на белке глаза: опасно ли это?

Кровоподтеки

Все, что вам нужно знать о синяках, которые не проходят со временем

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100