Уютный сайт о здоровье

  • ru

Подобран вариант лечения синдрома Барта

Подобран вариант лечения синдрома Барта

Синдром Барта является редким метаболическим заболеванием у мальчиков, вызванным мутацией гена, называемого тафаззин или TAZ. Он может вызвать опасную для жизни сердечную недостаточность, а также ослабить скелетные мышцы, подорвать иммунный ответ и ухудшить общий рост. В отношении этого заболевания не существует конкретного лечения, но новое исследование в Бостонской детской больнице предполагает, что генная терапия может предотвратить или восстановить характерную сердечную дисфункцию.

Читайте также: Естественная молекула способна улучшать метаболизм в мозге у пациентов с рассеянным склерозом

Полученные результаты, касающиеся новых мышиных моделей синдрома Барта, были опубликованы журналом Circulation Research.

В 2014 году, чтобы лучше понять синдром Барта, доктор медицинских наук Уильям Пу и его коллеги из Бостонской детской больницы совместно с Институтом Висс разработали модель синдрома Барта «сердце на чипе». Модель использовала сердечно-мышечные клетки с мутацией TAZ, полученной из собственных клеток кожи пациентов. Это показало, что TAZ действительно лежит в основе сердечной дисфункции: клетки сердечной мышцы не функционировали должным образом, митохондрии внутри клеток были дезорганизованы, а ткань сердца слабо сокращалась. Добавление здорового гена TAZ нормализовало эти явления.

Дальнейшие тесты показали, что генная терапия TAZ обеспечивает длительное восстановление кардиомиоцитов и клеток скелетных мышц животных, но только тогда, когда по меньшей мере 70 процентов клеток сердечной мышцы поглощают ген.

Сердце

Именно эта проблема будет заключаться в переносе полученных результатов на людей. Простое увеличение дозы генной терапии не сработает: у крупных животных, таких как мы, большие дозы рискуют вызвать опасный воспалительный иммунный ответ. Применение нескольких доз генной терапии также не эффективно.

Поддержание популяций ген-скорректированных клеток является еще одной проблемой. В то время как уровни скорректированного гена TAZ оставались довольно стабильными в сердцах обработанных мышей, они постепенно снижались в скелетных мышцах.

Источник: https://discoveries.childrenshospital.org/barth-syndrome-gene-therapy

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100