Прямая генная терапия эффективная при травматической энцефалопатии

Новое исследование показывает целесообразность использования генной терапии для лечения прогрессирующего нейродегенеративного расстройства, хронической травматической энцефалопатии (CTE).

Читайте также: Ученые смогли создать нейроморфную сеть, приближенную к человеческому мозгу

Исследование, которое продемонстрировало эффективность прямой генной терапии в мозг мышиной модели CTE, опубликовано в журнале Human Gene Therapy, рецензируемом журналом Mary Ann Liebert, Inc., издательства. Рональд Кристал и его коллеги из Медицинского колледжа Вейла Корнелла, Нью-Йорк, описали эти эффекты в статье под названием «Антифосфо-тау-генная терапия при хронической травматической энцефалопатии».

В настоящее время нет лечения CTE, которое вызвано повторной травмой центральной нервной системы (ЦНС), такой как травма, полученная солдатами, спортсменами в контактных видах спорта.

Воспаление приводит к накоплению гиперфосфорилированных форм белка Тау (pTau). Crystal et al. разработал вектор аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки антитела против pTau в (ЦНС).

Они показали, что прямая доставка AAVrh.10anti-pTau непосредственно в гиппокамп мышей с повреждениями головного мозга была связана со значительным снижением уровней pTau в ЦНС. Ученые предполагают, что используемые дозы могут быть увеличены, и эта стратегия может быть эффективной и для людей.

Источник: doi.org/10.1089/hum.2019.174.