Уютный сайт о здоровье

  • РУС

Расстройства интеллекта могут быть вылечены путем редактирования эпигемона

Расстройства интеллекта могут быть вылечены путем редактирования эпигемона

Используя целенаправленный подход к редактированию эпигенома гена в развивающемся мозге мыши, исследователи из Johns Hopkins Medicine смогли нейтрализовать одну мутацию гена, приводящая к синдрому генетического расстройства WAGR, который вызывает интеллектуальную инвалидность и ожирение у людей.

Это специфическое редактирование было уникальным в том смысле, что оно изменило эпигеном – процесс регуляции генов – без изменения фактического генетического кода регулируемого гена.

Читайте также: Найдены гены, отвечающие за возрастную потерю слуха

Исследователи обнаружили, что этот ген, C11orf46, является важным регулятором развития мозга. В частности, он включает и выключает чувствительные к направлению белки, которые помогают направлять длинные волокна, растущие из новообразованных нейронов, ответственных за отправку электрических импульсов, помогая им сформироваться в пучок и функционально соединить два полушария мозга.

Неспособность правильно сформировать эту связную структуру, известную как мозолистое тело, может привести к таким состояниям, как умственная отсталость, аутизм или другие нарушения развития мозга.

«Хотя эта работа является предварительной, эти результаты предполагают, что мы сможем разработать будущие методы редактирования эпигенома, которые могли бы помочь изменить нейронные связи в мозге и, возможно, предотвратить возникновение нарушений развития мозга» – Atsushi Kamiya, M.D., Ph.D., доцент кафедры психиатрии и поведенческих наук в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса.

Исследование было опубликовано в сети в номере журнала Nature Communications.

Гены

Синдром WAGR также известен как синдром делеции хромосомы 11p13, который возникает, когда часть или весь ген, расположенный в области хромосомы 11p13, которая включает C11orf46 отсутствует. Исследователи использовали генетический инструмент, короткую шпильку РНК, чтобы подавить синтез белка C11orf46 в мозге мышей. Волокна нейронов в мозге мыши с меньшим количеством белка C11orf46 не смогли сформировать связанное с нейронами мозолистое тело, как это обнаруживается при синдроме WAGR.

Ген, который делает Semaphorin 6a, белок, чувствительный к направлению, был активирован у мышей с более низким C11orf46. Используя модифицированную систему редактирования генома CRISPR, исследователи смогли отредактировать часть регуляторной области гена для семафорина. Такое редактирование эпигенома позволило C11orf46 связать и выключить ген в мозге этих мышей, который затем восстановил связь нейронных волокон до уровня такового в нормальном мозге.

Источник: doi.org/10.1038/s41467-019-12013-y.

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100