Уютный сайт о здоровье

  • РУС

Создан новый метод генной терапии гемофилии

Создан новый метод генной терапии гемофилии

Революционная генная терапия гемофилии А, как было показано, может обеспечить долгосрочные положительные результаты. Об этом свидетельствует трансформация жизни 13 людей в Великобритании.

Читайте также: Гемофилия у ребенка: как проявляется и чем лечить?

Клинические исследователи во главе с профессором Джоном Паси из Queen Mary University of London впервые начатые в 2017 году продемонстрировали, что 85% мужчин, получавших однократную инфузию отсутствующего гена, демонстрировали нормальные или почти нормальные уровни белка, свертывающего кровь – фактора VIII на протяжении одного года.

В новой статье, опубликованной в New England Journal of Medicine, профессор Паси, который также является директором Director of the Hemophilia Centre в Barts Health NHS Trust, подтвердил, что все пациенты, участвующие в исследовании, все также имели существенно меньший риск кровотечений через три года после получения лечения. Ни один из 13 пациентов не нуждался в регулярном введения фактора VIII для предотвращения кровотечения в этот период.

Генная терапия

Недостаточность фактора VIII вызывает гемофилию А, на долю которой приходится около 80 процентов всех случаев гемофилии. Поскольку кровь не может свернуться, пациенты подвергаются риску чрезмерного кровотечения даже из-за малейшей травмы, а также потенциально опасного для жизни спонтанного внутреннего кровотечения.

Такие пациенты должны получать три или более внутривенные инъекции фактора VIII каждую неделю, чтобы контролировать свертываемость крови и предотвратить кровотечение. Отказ от этих регулярных инъекций значительно снижает нагрузку на пациента и сложность лечения, необходимого для предотвращения кровотечений.

Источник: doi.org/10.1056/NEJMoa1908490.

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100