Создан новый метод генной терапии гемофилии
Революционная генная терапия гемофилии А, как было показано, может обеспечить долгосрочные положительные результаты. Об этом свидетельствует трансформация жизни 13 людей в Великобритании.
Читайте также: Гемофилия у ребенка: как проявляется и чем лечить?
Клинические исследователи во главе с профессором Джоном Паси из Queen Mary University of London впервые начатые в 2017 году продемонстрировали, что 85% мужчин, получавших однократную инфузию отсутствующего гена, демонстрировали нормальные или почти нормальные уровни белка, свертывающего кровь – фактора VIII на протяжении одного года.
В новой статье, опубликованной в New England Journal of Medicine, профессор Паси, который также является директором Director of the Hemophilia Centre в Barts Health NHS Trust, подтвердил, что все пациенты, участвующие в исследовании, все также имели существенно меньший риск кровотечений через три года после получения лечения. Ни один из 13 пациентов не нуждался в регулярном введения фактора VIII для предотвращения кровотечения в этот период.
Недостаточность фактора VIII вызывает гемофилию А, на долю которой приходится около 80 процентов всех случаев гемофилии. Поскольку кровь не может свернуться, пациенты подвергаются риску чрезмерного кровотечения даже из-за малейшей травмы, а также потенциально опасного для жизни спонтанного внутреннего кровотечения.
Такие пациенты должны получать три или более внутривенные инъекции фактора VIII каждую неделю, чтобы контролировать свертываемость крови и предотвратить кровотечение. Отказ от этих регулярных инъекций значительно снижает нагрузку на пациента и сложность лечения, необходимого для предотвращения кровотечений.
Источник: doi.org/10.1056/NEJMoa1908490.
