Создание новые функциональных нейронов поможет в лечении болезни Хантингтона
Болезнь Хантингтона (HD) — это редкое заболевание, характеризующееся аномальным движениями (хореей) вызванными мутацией гена Хантингтина (Htt) и нейродегенерацией в области мозга, называемой стриатум.
Исследовательская группа, возглавляемая доктором Гонг Ченом, бывшим профессором в Университете штата Пенсильвания и в настоящее время возглавляющим центр по восстановлению головного мозга в университете Цзинань в Китае, разработала новую генную терапию для регенерации новых функциональных нейронов в мышиной модели HD. Работа была опубликована в Nature Communications.
Читайте также: Сделан еще один шаг к созданию лечения болезни Хантингтона
«Мы разрабатываем серию основанной на NeuroD1 генной терапии для перепрограммирования внутренних глиальных клеток головного мозга непосредственно в новые функциональные нейроны для лечения различных заболеваний головного мозга, включая болезнь Хантингтона, болезнь Альцгеймера, инсульт, БАС и многие другие.
Поскольку каждый нейрон в нашем мозгу окружен поддерживающими глиальными клетками, такая технология прямой конверсии глии в нейроны дает большие преимущества по сравнению с терапией трансплантации стволовых клеток с точки зрения высокой эффективности нейрорегенерации и не беспокоится об иммунорецепции» — Доктор Гонг Чен, бывший профессор в Университете штата Пенсильвания и в настоящее время возглавляющий центр по восстановлению мозга в университете Цзинань в Китае.
В этом исследовании на HD-мышах доктор Чен и его коллеги сообщили, что 80% AAV-инфицированных стриатальных астроцитов были непосредственно преобразованы в ГАМКергические нейроны, а оставшиеся астроциты могут размножаться, чтобы пополнить их дефицит. По сути, все вновь созданные нейроны являются электрофизиологически функциональными, образуют синаптические связи с другими нейронами.
Они также продемонстрировали, что недавно созданные нейроны могут проецировать свои аксоны в нужные области-мишени, предполагая, что они интегрированы в глобальные мозговые цепи. «Наиболее впечатляющими результатами этого исследования HD являются значительное восстановление двигательной функции и значительное увеличение продолжительности жизни у мышей HD, получавших генную терапию», — сказал Чен.
