Уютный сайт о здоровье

  • УКР
  • РУС

Ученые научились восстанавливать мышечные белки при болезни Дюшена

Ученые научились восстанавливать мышечные белки при болезни Дюшена

Ученые успешно применили новый тип генной терапии для лечения мышей с мышечной дистрофией Дюшена (DMD). Они использовали инструменты на основе CRISPR-Cas9 для восстановления большой части белка дистрофина, которого нет у многих пациентов с DMD. Такой подход лечения был описан в научном журнале Science Advances.

Огромный ген дистрофина состоит из множества различных сегментов, которые называются экзонами, некоторые из которых необходимы для нормального функционирования. Примерно в 8% мальчиков с DMD почти половина белка дистрофина отсутствует из-за мутации в экзоне 51, которые заставляют организм прекращать выработку белка.

Читайте также: Почему возникает головокружение и может ли оно быть симптомом коронавируса?

Исследователи разработали множество успешных стратегий изменения нуклеотидных генов CRISPR-Cas9, чтобы восстановить выработку 97% белка. Некоторые стратегии работали путем удаления соседних экзонов, тогда как другие использовали крошечные генетические дополнения, чтобы вернуть производство белка в нужное русло.

Когда исследователи применили новый подход у мышей с мутацией дистрофина, функционирующие копии дистрофина вернулись к более половине всех мышечных волокон ног в течение трех недель. Более того, группа показала, что они могут использовать изолированные клетки мышей или людей с DMD, чтобы проверить, будет ли подход успешным для конкретного пациента до начала лечения.

Источник: https://www.news-medical.net/news/20210503/New-gene-therapy-restores-dystrophin-protein-in-patients-with-Duchenne-muscular-dystrophy.aspx

ДРУГИЕ СТАТЬИ

Исследовательская группа из университета Лунда в Швеции обнаружила, что при диабете типа 2 определенный ген имеет большое значение для способности мышечных стволовых клеток создавать новые зрелые мышечные клетки.

Сахарный диабет вызывает мышечную дистрофию через ряд поврежденных генов

Исследователи из Университета Цинциннати заявляют, что регуляторный белок в скелетных мышечных волокнах может играть важную роль в реакциях организма на стрессовые ситуации

Найден мышечный белок, который играет основную роль в ответе организма на стресс

Исследователи из Токийского университета показали, что клетки-сателлиты скелетных мышц лучше восстанавливаются в среде с низким содержанием глюкозы

Низкий уровень сахара в крови способствует лучшему восстановлению мышц после тренировок

Добавить комментарий

Войти через Ваше имя
Пожалуйста, укажите ваше имя
Электронная почта
Пожалуйста, укажите ваш e-mail
Комментарий
Пожалуйста, оставьте комментарий

наверх
Данная информация предоставлена
с ознакомительной целью.
Не занимайтесь самолечением
Яндекс.Метрика
bigmir)net TOP 100